Innorna, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das mit seiner innovativen Lipid-Nanopartikel-Technologie (LNP) die mRNA-Therapeutika revolutioniert, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) sowohl den Status als Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) und Orphan Drug Designation (ODD) für sein in der Entwicklung befindliches mRNA-Therapeutikum IN013 zur Behandlung der Wilson-Krankheit (WD) erteilt hat. Diese doppelte Zuerkennung beschleunigt die klinische Entwicklung von IN013 und bringt Innorna seinem Ziel näher, transformative Therapien für WD-Patienten bereitzustellen.
Über FDA Designations
Die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) fördert Therapien für schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Patienten in den USA betroffen sind, vor allem Patienten im Alter von 18 Jahren oder jünger. Sponsoren können nach der Genehmigung einen Priority Review Voucher (PRV) erhalten, um die Prüfung eines nachfolgenden Arzneimittelantrags durch die FDA zu beschleunigen.
Die Orphan Drug Designation (ODD) unterstützt Therapien für seltene Krankheiten (mit weniger als 200.000 Patienten in den USA) durch eine siebenjährige Marktexklusivität, Steuergutschriften für klinische Studien und die Befreiung von bestimmten FDA-Gebühren.
Über die Wilson-Krankheit (WD) und IN013
Die Wilson-Krankheit (WD) oder hepatolentikuläre Degeneration (HLD) ist eine seltene und lebensbedrohliche autosomal-rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im ATP7B-Gen verursacht wird und zu einer toxischen Kupferansammlung in Leber, Gehirn, Nieren und anderen Organen führt. Zu den Symptomen zählen Leber- und Nervenschäden, Augenanomalien, Nierenschäden, Hämolyse und Skelettkomplikationen. Die derzeit verfügbaren Behandlungen weisen nur eine begrenzte Wirksamkeit auf und bergen Risiken wie hepatorenale Toxizität oder eine Verschlimmerung neurologischer Symptome.
IN013, das unter Verwendung der mRNA-LNP-Plattform von Innorna entwickelt wurde, zielt auf die Ursache von WD ab, indem es die funktionellen ATP7B-Proteinspiegel wiederherstellt. Durch die Reduzierung der systemischen Kupferansammlung soll IN013 Schäden an mehreren Organen lindern und krankheitsmodifizierende Vorteile bieten.
Über Innorna
Innorna wurde im Jahr 2019 gegründet und hat sich der Entwicklung modernster LNP-Verabreichungssysteme und RNA-Therapien verschrieben, um ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu erfüllen. Die firmeneigene Diversity-Oriented Lipid Library mit über 5.000 ionisierbaren Lipiden ermöglicht bahnbrechende Fortschritte in den Bereichen mRNA-Impfstoffe, Genbearbeitung und Zelltherapien.
Mit seiner innovativen mRNA-LNP-Plattform hat Innorna eine robuste Pipeline für Infektionskrankheiten, seltene genetische Erkrankungen und Krebsimmuntherapien aufgebaut. Über seine internen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten hinaus arbeitet das Unternehmen mit weltweit führenden Biotechnologiepartnern zusammen, um die Reichweite seiner transformativen Technologie zu vergrößern.
Die Erfolge von Innorna wurden als eines der Top 50 Smartest Companies des MIT Technology Review und als eines der MostSocially Influential Startups von Fortune China ausgezeichnet. Geleitet von den Werten INNOVATION, INTEGRITÄT, EFFIZIENZ und OFFENHEIT verfolgt Innorna seine Mission, mRNA-Anwendungen zu revolutionieren und weltweit Einfluss zu nehmen.
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